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Une petite fille britannique née sourde peut désormais entendre grâce à une thérapie génique dans le cadre d'un essai aux résultats salués comme "spectaculaires" par son directeur.
Opal Sandy est la première patiente traitée dans le cadre d'un essai mondial de thérapie génique, a indiqué jeudi le NHS, le service public de santé britannique, dans un communiqué. Elle est la première patiente britannique et la plus jeune enfant à recevoir ce type de traitement.
La petite fille est née atteinte d'une maladie génétique, une neuropathie auditive, causée par une perturbation des signaux nerveux de l'oreille interne vers le cerveau. Environ 20.000 personnes au Royaume-Uni, Allemagne, France, Espagne et Italie sont atteintes de surdité en raison d'une anomalie d'un gène qui produit l'otoférine, une protéine nécessaire aux cellules ciliées de l'oreille interne pour communiquer avec le nerf auditif.
Dans les quatre semaines suivant l'opération, une injection dans la cochlée (partie de l'oreille interne) sous anesthésie générale, Opal réagissait aux sons. Après 24 semaines, son audition était quasi-normale pour les sons doux, comme les murmures. Aujourd'hui âgé de 18 mois, la petite fille répond à la voix de ses parents et peut prononcer des mots comme "papa" ou "au revoir".
"Quand Opal a pu nous entendre sans aide taper dans nos mains, c'était incroyable", a témoigné sa mère Jo Sandy. "On était tellement heureux quand l'équipe clinique a confirmé à 24 semaines que son audition captait aussi des sons plus doux et la parole", a-t-elle ajouté.
"Ces résultats sont spectaculaires et meilleurs que je ne l'espérais", a déclaré le Pr Manohar Bance, de l'hôpital universitaire de Cambridge et chercheur en chef de l'essai CHORD, commencé en mai 2023. "C'est, nous l'espérons, le début d'une nouvelle ère pour les thérapies géniques pour l'oreille interne et beaucoup de types de perte d'audition", a-t-il ajouté.
